Ammontano a 5,27 milioni di euro le
risorse che fondazione Telethon destinerà al finanziamento di 35
progetti di ricerca scientifica in malattie genetiche rare.
A pochi giorni dalla ricorrenza del 28 febbraio dedicata alle
persone con malattie rare, la fondazione ha annunciato i
vincitori del primo round del bando aperto a ricercatori attivi
sull'intero territorio nazionale.
Una quota significativa andrà a indagare i meccanismi ancora
ignoti o solo parzialmente chiariti di malattie genetiche
tuttora prive di un trattamento specifico, ma non mancano anche
progetti focalizzati su potenziali approcci terapeutici. Tra le
malattie oggetto di studio figurano sindromi molto rare come
quella di Pitt-Hopkins o di Catel-Mankze accanto a patologie più
note e studiate quali quella di Huntington o la distrofia
muscolare di Duchenne, ma anche forme rare ed ereditarie di
malattie ad alta diffusione come quella di Alzheimer.
A valutare le 132 proposte pervenute è stata la Commissione
medico-scientifica (Cms) composta da scienziati e ricercatori
internazionali selezionati da Telethon per lavorare secondo il
metodo della 'peer-review', una revisione tra pari.
"Il sistema di valutazione dei progetti di ricerca da
finanziare - spiega il direttore generale di Fondazione
Telethon, Francesca Pasinelli - è mutuato da prassi
internazionali e si basa su una valutazione indipendente
effettuata da scienziati esterni esperti della materia: si
tratta di un metodo che ci permette di avere una buona garanzia
di aver ridotto al minimo il rischio d'errore".
A fronte di oltre un quarto di proposte accettate, circa il
26%, la fondazione è riuscita con il budget disponibile a
finanziare tutti i progetti ritenuti meritevoli. In questi
giorni prende il via il secondo round del bando, che prevederà
l'assegnazione di una nuova tranche di fondi la prossima estate.
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